O estado deu luz verde e elaborou um projeto de lei que proporcionará financiamento para a cura do menino Urbano e mais esperança para crianças com doenças raras no futuro. A sua mãe, Špela Mirosevič, recebeu a notícia com imensa alegria. Ela está satisfeita porque, graças ao apoio do Estado, terá mais tempo para continuar o projecto de forma qualitativa e em solo esloveno: “O interesse em que o Estado nos ajudasse foi muito elevado, e estamos muito felizes por eles saberem do que nós fazer, não só para Urban, mas para toda a Eslovénia e todas as crianças que serão diagnosticadas com isto no futuro.”
Ministro do Ensino Superior, Ciência e Inovação Igor Papic e o Ministro da Saúde Valentina Prevolnik Rupel apresentaram um projeto de lei que altera a Lei das Atividades de Investigação Científica e Inovação, que permite o financiamento das fases finais do desenvolvimento pré-clínico e clínico de um medicamento não comercial para o tratamento avançado de doenças raras na população pediátrica.
Base jurídica para o cofinanciamento do desenvolvimento de medicamentos para doenças raras
Prevolnik Ruplova sublinhou que está satisfeita com o facto de o governo ter aprovado a alteração à lei, que fornece uma base jurídica para o co-financiamento do desenvolvimento de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras. As doenças raras são precisamente porque são raras, muitas vezes são esquecidas e por isso não há interesse comercial no seu desenvolvimento por parte das empresas farmacêuticas, explicou: “O regulamento proposto introduz uma exceção que permite a utilização de fundos estatais para estudos clínicos e pré-clínicos destes medicamentos. Para projetos que contribuem diretamente para o desenvolvimento de medicamentos para os nossos pacientes mais jovens. ”
A ZZZS apelou recentemente ao Estado para permitir a conclusão do medicamento genético Urbagen, que é o resultado dos esforços conjuntos de toda a Eslovénia. Gerido pela Fundação CTNNB1 durante quatro anos, este programa visa desenvolver a primeira terapia genética eficaz para a síndrome CTNNB1 e, assim, melhorar a vida das crianças com esta síndrome rara. E graças à mudança na lei, este medicamento pode agora ser concluído em solo esloveno. Como explicou o Ministro Papič, o governo procurava uma solução que fosse possível o mais rapidamente possível. A lei é, portanto, adotada após um procedimento de emergência e durante uma sessão extraordinária. Estimam, portanto, que, se o pedido for apresentado corretamente, poderão efetuar o pagamento ainda este ano.
«Não só para Urban, mas para toda a Eslovénia»
A mãe de Urban disse Kot Špela Mirosevičo que foi uma luta para completar o medicamento para Urban e para todas as crianças eslovenas que ainda precisarão dele, o estado poderá agora apoiar a produção e os estudos clínicos. Este é um grande sucesso, tanto para a família Mirosevič como para o país, sublinha Mirosevičeva, que não esconde a sua alegria e alívio com esta notícia. “Ambos os ministérios, bem como o gabinete do Presidente da DZ e do Primeiro-Ministro, trabalharam arduamente para encontrar uma solução. O interesse em ajudar-nos foi muito grande e estamos muito felizes por terem reconhecido o valor do que fazemos não só para Urban, mas para toda a Eslovénia e para todas as crianças que receberão este diagnóstico no futuro.”
“Desde que percebi que o Estado irá fornecer apoio, um grande fardo foi tirado dos meus ombros. Para mim, isto significa que tenho mais tempo para a implementação do projecto com qualidade.” Mirosevičeva também disse. Mas ela está muito grata por não ter mais que se expor e a sua família e arrecadar dinheiro. “Estou muito satisfeito. Acontece que na Eslovénia temos todas as ferramentas para o desenvolvimento de tais medicamentos. A Eslovénia está agora a seguir países que já apoiam organizações sem fins lucrativos em tais projetos.” Como ele observa, é especialmente importante que o Estado garanta assim preços sem fins lucrativos para o medicamento: “Que as crianças eslovenas possam obter este medicamento mais cedo e mais barato e que a Eslovénia esteja entre os países líderes no desenvolvimento de medicamentos avançados.”
FOTO: Anže Šestovic
Como explicou Prevolnik Ruplova, eles querem financiar os medicamentos para doenças raras que se espera que sejam eficazes e estejam disponíveis para os pacientes. Assim, o destinatário do dinheiro terá de apresentar um requerimento ao Ministério do Ensino Superior, que já deverá vir acompanhado do parecer da Agência Pública do Medicamento e Dispositivos Médicos. Para a justificação dos peritos é então necessário contactar o Ministério da Saúde, onde procurarão o parecer do painel alargado de peritos sobre a proposta. Isto decidirá se esta proposta é justificada, disse o ministro.
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